تایید یک گزینه درمانی جدید برای بیماران مبتلا به هموفیلی بی نشان دهنده پیشرفتی مهم در توسعه درمان‌های نوآورانه برای کسانی است که بار سنگین بیماری مرتبط با این نوع از هموفیلی را تجربه می‌کنند.
فرارو- شرکت فناوری و داروسازی زیستی CSL Behring استدلال می‌کند که ژن درمانی یکباره که اخیرا توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده مورد تایید قرار گرفته در نهایت هزینه‌های مراقبت‌های بهداشتی را کاهش می‌دهد.
به گزارش فرارو به نقل از ال پائیس، این یک درمان نوآورانه و موثر، اما با قیمتی نجومی است. همگنیکس یک ژن درمانی علیه هموفیلی بی که اواخر نوامبر از سوی سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) مورد تایید قرار گرفت و توسط شرکت داروسازی CSL Behring به بازار عرضه خواهد شد به تازگی تبدیل به گران‌ترین داروی تاریخ شده است: ۳.۵ میلیون دلار.
این آخرین نمونه از سرمایه گذاری شرکت‌های فناوری زیستی در ژن درمانی‌های تازه است که امکان ساخت دارو را برای بیماری‌هایی فراهم می‌کند که تاکنون درمان کافی برای آن وجود نداشته است. با این وجود، این ترکیبات جدید تنها برای تعداد کمی از افراد قابل دسترسی خواهند بود.
در صحنه گران‌ترین داروی جهان همگنیکس اکنون صدرنشین است و جایگاه "بلوبرد بایو اسکایسونا" Bluebird Bio's (Skysona) دارویی ۳ میلیون دلاری برای درمان آدرنولوکودیستروفی (نوعی بیماری ژنی که به غشایی که سلول‌های عصبی مغز را عایق می‌کند آسیب می‌رساند) را از آن خود کرده است. زینتگلو (Zynteglo) یکی دیگر از ژن درمانی‌های Bluebird Bio برای درمان اختلال خونی بتا تالاسمی در اوایل سال جاری ۲.۸ میلیون دلار قیمت داشت.
وجه اشتراک تمام آن دارو‌ها این است که ژن درمانی‌های بسیار گران قیمت و نوآورانه هستند. شرکت CSL استدلال می‌کند که علیرغم رکود قیمت همگنیکس این دارو یک درمان یک بار مصرف است که ممکن است هزیه‌های مراقبت‌های بهداشتی را کاهش دهد، زیرا هموفیلی بی یک بیماری مزمن است که درمان مرسوم برای آن نیز بسیار گران قیمت می‌باشد و باید به طور نامحدود انجام شود. قیمت بالا تامین مالی درمان را برای سیستم‌های بهداشت عمومی دشوار می‌سازد. در ایالات متحده این دارو تنها برای میلیاردر‌ها یا افرادی که پوشش بیمه درمانی بسیار جامعی دارند در دسترس خواهد بود.
در تاریخ ۲۲ نوامبر سازمان غذا و داروی ایالات متحده تاییدیه همگنیکس یک ژن درمانی مبتنی بر ناقل ویروس مرتبط با آدنو را برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی بی یک نوع کم‌تر شایع از این بیماری که باعث خونریزی‌های خود به خود، جدی، خطرناک و تهدید کننده زندگی می‌شود را اعلام کرد.
همگنیکس در لکسینگتون در ماساچوست توسط UniQure NV ساخته خواهد شد که حقوق بازاریابی را به CSL Behring در سال ۲۰۲۰ میلادی فروخت.
اکثر افراد مبتلا به هموفیلی بی که علائم آن را تجربه می‌کنند مرد هستند. علائم ممکن است شامل خونریزی طولانی یا شدید پس از آسیب، جراحی یا عمل دندانپزشکی باشد. در افراد مبتلا به هموفیلی بی خونریزی نیز می‌تواند خود به خود و بدون دلیل مشخص رخ دهد و در صورت طولانی شدن قادر است منجر به عوارض جدی مانند خونریزی در مفاصل، ماهیچه‌ها یا اندام‌های داخلی از جمله مغز شود.
هموفیلی بی تقریبا باعث ابتلای یک نفر از هر ۴۰ هزار نفر می‌شود. UniQure NV اعلام کرده که حدود ۱۶۰۰۰ نفر در ایالات متحده و اروپا به هموفیلی بی مبتلا می‌شوند. هموفیلی بی حدود ۱۵ درصد از کل بیماران هموفیلی را تشکیل می‌دهد. همگنیکس یک بار مصرف داخل وریدی یک محصول ژن درمانی است. درمان مرسوم آن بیماری در حال حاضر معمولا شامل تجویز اغلب به صورت داخل وریدی محصولات جایگزین برای عدم وجود یا کمبود فاکتور انعقادی به منظور تقویت توانایی بدن در توقف خونریزی و بهبود روند درمان است.
ژن درمانی برای هموفیلی بیش از دو دهه است که در چشم انداز قرار دارد. دکتر "پیتر مارکس" مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیکی سازمان غذا و داروی ایالات متحده می‌گوید:"علیرغم پیشرفت‌های صورت گرفته در درمان هموفیلی پیشگیری و درمان دوره‌های خونریزی می‌تواند بر کیفیت زندگی افراد تاثیر منفی بگذارد". تایید یک گزینه درمانی جدید برای بیماران مبتلا به هموفیلی بی نشان دهنده پیشرفتی مهم در توسعه درمان‌های نوآورانه برای کسانی است که بار سنگین بیماری مرتبط با این نوع از هموفیلی را تجربه می‌کنند.
