فناوری‌های موجود در زمینه‌ی ویرایش ژن‌ها کمک می‌کند که علاوه بر درمان بیماری‌هایی که تا به امروز لاعلاج شناخته شده‌اند، بعضی از عیوب ژنتیکی هم رفع شوند. تکنولوژی‌های معدودی در این عرصه معرفی شده و قرار است که تیم‌های تحقیقاتی مختلف در این زمینه آغاز به کار کنند.
به گزارش زومیت و به نقل از بی بی سی، "CRISPER" به عنوان روشی در تغییر DNA شناخته شده است که این قابلیت را دارد تا زندگی هر کس و هر چیزی که در زمین زندگی می‌کند را تغییر دهد.
متخصصان ژنتیک و بیوشیمی در ماه‌های اخیر بیانیه‌ی جسورانه‌ای منتشر کردند که نوعی دستاورد بزرگ در علم پزشکی محسوب می‌شود: "ژن‌های خود را ویرایش کنید."
در سال ۲۰۱۲ پرفسور "جنیفر دودنا" از دانشگاه کالیفرنیا با کمک روش CRISPER نحوه‌ی دفاع باکتری‌ها در برابر ویروس عفونی را کشف کرد.
اکنون دودنا و همکارش "امانوئل چارپنتیر" دو تن از مطرح‌ترین دانشمندان دنیا در این حوزه به شمار می‌آیند. اکنون متخصصان علوم زیست‌شناسی می‌توانند به وسیله‌ی سیستم کشف شده توسط دودنا و همکارش تغییرات دقیقی را روی انواع DNA اعمال کنند.
دودنا در مصاحبه‌ای عنوان کرده است: "از چهار سال پیش که نتایج یافته‌های خود را منتشر کردیم، آزمایشگاه‌های زیادی در سراسر دنیا از این تکنولوژی برای برنامه‌های کاربردی خود در مورد حیوانات، گیاهان، انسان‌ها، قارچ‌ها و دیگر باکتری‌ها استفاده کرده‌اند."
وقتی یک باکتری تحت حمله قرار می‌گیرد، نوعی ماده‌ی ژنتیکی تولید می‌کند که منطبق بر توالی ژنتیکی ویروس مهاجم است. این ماده‌ی ژنتیکی به دنبال پروتئینی به نام Cas9 قرار دارد که می‌تواند DNA ویروس را قفل کرده و سپس آن را شکسته و غیر فعال کند.
در حال حاضر دانشمندان موفق شده‌اند که با الگوبرداری از همین روند، هر نوع DNA موجود را وارد، تعمیر یا حذف کنند. طبیعتا تغییر یک بخش کلیدی از بین میلیاردها ترکیب شیمیایی سازنده‌ی DNA یک سلول کار فوق‌العاده حساسی است. مهم‌تر از همه این که روش کشف شده سریع و ارزان است. از این رو این فناوری توانسته است که به انواع پژوهش‌های مربوط به علم ژنتیک سرعت ببخشد. این پژوهش‌ها شامل ساخت مدل‌های ویرایش شده‌ی ژن‌های حیوانی با استفاده از ژن‌های مربوط به بیماری‌های انسان است. ضمن این که مطالعه در جهش‌های مربوط به بروز بیماری را در بر می‌گیرد.
در ادامه این پرسش مطرح می‌شود که چه زمانی می‌توانیم شاهد نقش درمانی نتایج حاصل از CRISPER باشیم و این روش به چه صورت امکان پذیر است؟
با توجه به این که عمر زیادی از این فناوری نگذشته است جای تعجب نیست که اقدامات درمانی بیماران در مراحل آغازین باشد. با این حال برنامه‌ریزی‌هایی در این خصوص در دست اجرا است. در حال حاضر شرکت "ادیتاس مدیسین" (Editas Medicine) در حال ویرایش یک ژن نادر مادرزادی به نام Leber congenital amaurosis (LCA10) است که موجب اختلال در عملکرد شبکیه‌ی چشم و به دنبال آن نابینایی می‌شود. جهش این ژن موجب از دست رفتن تدریجی سلول‌های گیرنده‌ی نور در چشم می‌شود.
سرطان
چندین شرکت زیست‌فناوری به تازگی برپا شده‌اند که امیدوار هستند تا با استفاده از فناوری CRISPER بتوانند درمان بالینی را انجام دهند.
در حال حاضر این شرکت‌ها قصد دارند تا با بهره‌گیری از CRISPER کارآیی لنفوسیت تی را افزایش دهند. لنفوسیت تی یکی از انواع سلول‌های مربوط به سیستم ایمنی بدن است. موارد مربوط به اختلالات خون و سیستم ایمنی بدن از دیگر اهداف بالقوه‌ی این شرکت‌ها هستند.
یکی از نگرانی‌هایی که برای عملی کردن روش CRISPER در درمان سرطان وجود دارد دعوای دو تیم تحقیقاتی در مورد ثبت این پتنت است. یک طرف تیم تحقیقاتی پرفسور دودنا قرار دارد و طرف دیگر یک گروه تحقیقاتی مستقر در بوستون، ماساچوست است.
البته بعید به نظر می‌رسد که قوانین مربوط به ثبت اختراع، محققان را از به کار گیری روش CRISPER منع کنند اما همین مسئله باعث می‌شود که تاثیرات عمیقی بر موارد مالی این فناوری نوظهور بر جای بگذارد.
دو شکل دیگر ویرایش ژنی قبلا به صورت بالینی انجام شده است.
سال گذشته از تکنیکی به نام TALEN در درمان سرطان در بیمارستان "اورموند استریت" لندن استفاده شد."لیلا ریچارد" بیمار مبتلا به سرطان خون بود که روش‌های قبلی نتیجه‌ای در درمان او نداشت. او نخستین کسی بود که بیماری‌اش با روش ویرایش ژنی درمان شد.
اولین بار استفاده از روش ویرایش ژنی با تکنیکی به نام ZFN در کالیفرنیا انجام شد. سلول‌های ایمنی خون حدود ۸۰ بیمار مبتلا به HIV به عنوان نمونه برداشته شد.
پس از آن دانشمندان، ژنی به نام CCR5 را حذف کردند تا مانع از ورود HIV به داخل سلول شوند. این نوع درمان، بر پایه‌ی جهش ژنی نادر است که به سیستم ایمنی بدن بعضی از افراد کمک می‌کند تا به صورت طبیعی عمل کند.
یکی از داوطلبان این آزمایش "مت چاپل" ۵۲ ساله بود که بیشتر دوران بزرگسالی خود را با HIV سپری کرده بود. وی به مدت دو سال با روش ویرایش ژنی تحت درمان قرار گرفت تا سیستم دفاعی بدنش به حالت عادی برگردد.
با وجود این که نتیجه گیری از یافته‌های حاصل از این آزمایش‌های کوچک کمی عجولانه به نظر می‌رسد، باز هم می‌توان به این روش‌ها امیدوار بود.
این روش درمانی ایدز توسط شرکت سانگمو بیوساینس (Sangamo Biosciences) واقع در ریچموند، کالیفرنیا طراحی شد که مجوز انحصاری از فناوری ZEN را دارد. در حال حاضر این شرکت روی درمان اختلال لخته شدن خون در بیماران هموفیلی آغاز به کار کرده است ضمن این که روی درمان بیماری بتا تالاسمی هم تمرکز دارد.
چالش برانگیزترین بخش ویرایش ژنی مربوط به اعمال تغییر در سلول‌های زایا (germline) است که منجر به تغییرات ژنی در نسل بعد می‌شود. با استناد به این نظریه، امکان ویرایش DNA جنین در درمان بیماری‌هایی چون هانتینگتون یا فیبروز کیستیک فراهم می‌شود.
جنین انسان
هنوز هیچ دانشمندی روش ویرایش ژنی را برای جنین پیشنهاد نکرده است. با این حال گروه‌های تحقیقاتی مختلفی مشغول مطالعات اولیه روی این موضوع هستند. ضمن این که انگلستان اولین کشوری است که مجوز تحقیقات در زمینه‌ی ویرایش ژنی را به طور رسمی تایید کرده است.
این تحقیقات در موسسه‌ی فرانسیس کریک (Francis Crick) در لندن انجام خواهد شد. فرانسیس پس از گشایش کریک بزرگ‌ترین آزمایشگاه زیست‌پزشکی در اروپا خواهد بود که در زمینه‌ی ویرایش ژنی فعالیت دارد.
یک تیم تحقیقاتی به سرپرستی "کتی نیاکان" (یکی از ۱۰۰ چهره‌ی تاثیرگذار مجله‌ی تایم) قصد دارد تا از روش CRISPER برای ویرایش ژنی جنین استفاده کند. این تیم قصد دارد تا به بررسی آن دسته از عیوب ژنتیکی بپردازد که موجب سقط جنین مکرر و ناخواسته‌ی بعضی از زنان می‌شود. بررسی جنین‌ها فقط تا چند روز مجاز خواهد بود.
نیاکان در مصاحبه با بی‌بی‌سی می‌گوید: "امیدوارم که این تحقیقات بینشی واقعا حیاتی در توسعه و پیشرفت بشریت فراهم کند. من فکر می‌کنم دستاورد این تحقیقات کمک خواهد کرد که فرآیند لقاح مصنوعی (IVF) بهبود پیدا کند و نوزادان سالم بیشتری متولد شوند."
نگرانی‌های اخلاقی
با این حال زمزمه‌های شروع این تحقیقات، زنگ هشدار انجمن ژنتیک مارکی دارنوفسکی سان فرانسیسکو را به صدا در آورده است.
نیاکان معتقد است که تحقیقات در رابطه با ویرایش ژنی جنین به اندازه‌ی کافی کنترل شده نیست و هر گروهی می‌تواند در آزمایشگاه‌های موجود دست به ویرایش ژنی نوزادان بزند.
وی در ادامه می‌گوید: "والدین ثروتمند زیادی حاضر خواهند شد که بابت ارتقای فرزندان خود هزینه‌های مربوط به ویرایش ژنی را پرداخت کنند." از این رو ظهور این فناوری می‌تواند به نابرابری‌ها و تبعیض‌های موجود در جهان دامن بزند."
برخی از دانشمندان مطرح هم در ارتباط با امکان سوء استفاده‌های بالقوه از این تکنولوژی ابراز نگرانی کرده‌اند چرا که نوعی روش برای ویرایش نژادی تلقی می‌شود که می‌تواند به ایجاد تبعیض ژنتیکی منجر شود.
پرفسور دودنا هم درباره‌ی کابوس خود می‌گوید: "خواب دیدم که در اتاقی تاریک هستم و مردی پشت به من نشسته است. وقتی رویش را به سمت من برگرداند با وحشت چهره‌ی هیتلر را دیدم. او از من مشتاقانه خواست تا در مورد این فناوری با او وارد گفتگو شوم تا بتواند از آن استفاده کند."
دودنا خاطرنشان می‌کند که با وجود سختی‌هایی که برای کنترل استفاده از تکنولوژی CRISPER وجود دارد، باید به دنبال راه حلی برای این قضیه بود. هدف ما وعده و رویاپردازی نیست. با این حال احساس می‌کنم این فناوری در درمان بیماری‌ها موثر خواهد بود و پزشکان و دانشمندان می‌توانند به آن جامه‌ی عمل بپوشانند.
