بیماری اس‌ام‌ای یا آتروفی عضلانی یک بیماری عصبی- عضلانی و ژنتیکی پیش‌رونده و نادر است که باعث تحلیل شدید عضلانی می‌شود. مبتلایان به تیپ «یک» از این نوع بیماری اگر در سن خردسالی دارودرمانی نشوند، فوت شده و بچه‌های بزرگسال نیز هر روز ناتوان و ازکارافتاده‌تر می‌شوند. داروی این بیماران با نام «ریسدیپلام» تأییدیه‌های جهانی داشته و در حال حاضر در بیش از ۸۰ کشور دنیا مصرف می‌شود.
یک ماه پیش خبر خوشی مبنی بر اینکه نخستین محموله دارویی ریسدیپلام به ایران رسیده است، خبرساز شد و خانواده‌های زیادی را خوشحال کرد، اما انتظار برای در دسترس قرارگرفتن آن همچنان وجود دارد. بیماران «اس‌ام‌ای» حدود ۹ ماه پیش مقابل ساختمان مجلس تجمع کردند.
به گزارش شرق، آن هم یک تجمع چندین روزه و جدی تا توانستند با رئیس‌جمهور ملاقات کرده و در مورد مطالبات به‌حق و ضروری‌شان صحبت کنند. قبل از آن هم تجمع دیگری در انتقاد به نبود دارو در ایران توسط بیماران و خانواده‌هایشان انجام شده بود تا به این شیوه بتوانند دغدغه‌هایشان را به گوش مسئولان برسانند.
اگرچه رسانه‌های داخلی و به خصوص خارجی نیز تصاویر زیادی از این تجمع را رسانه‌ای کرده و صحبت‌های بیماران را به صورت کامل پوشش دادند. همچنین خواسته‌های بیماران دست به دست در فضای مجازی چرخید تا مسئولان به لزوم توجه جدی به این بیماران پی برده و درصدد بررسی مشکلات چندین و چند ساله و جدی آنها برآیند.
حالا بخش بزرگی از خواسته‌های این بیماران در مورد لزوم تأمین دارو محقق شده و دارو وارد ایران شده است، اما پیگیری خبرنگار نشان می‌دهد که مشخص نیست چرا از تزریق آن میان خانواده‌ها و بیماران جلوگیری شده است.
«سعید اعظمیان» مدیرعامل انجمن بیماران «اس‌ام‌ای» به دنبال پیگیری‌های خبرنگار «شرق» که تکلیف نیاز بیماران برای دسترسی به دارو‌های حیاتی به کجا رسید، با انتقاد از محقق‌نشدن وعده‌های داده‌شده پیرامون تزریق دارو میان خانواده‌هایی که فرزندان بیمار دارند می‌گوید: «حدود ۹ ماه از دستور رئیس‌جمهور برای لزوم تأمین داروی بیماران اس‌ام‌ای و بیش از یک ماه از ورود اولین محموله داروی بیماران به ایران می‌گذرد، اما متأسفانه به دلیل نبود هماهنگی میان معاونت‌های وزارت بهداشت، سنگ‌اندازی‌های مکرر و سهم‌خواهی برخی از مراکز علمی بانفوذ در وزارتخانه، این دارو هنوز به دست ما نرسیده و در همین مدت زمان شاهد مرگ بیش از ۲۰ کودک و ناتوان‌ترشدن دیگر بیماران با شرایط حاد و سخت بودیم».
او به عواقب منفی تأخیر در مصرف دارو میان بیماران اس‌ام‌ای SMA اشاره می‌کند: «بیماری اس‌ام‌ای بسیار پیش‌رونده بوده و زمان شروع درمان در آن نقش حیاتی بسیاری دارد. به خصوص که حتی یک روز تأخیر در شروع درمان برای بیماران تیپ یک، بسیار خطرناک بوده و می‌تواند اثرات جبران‌ناپذیری بر روی بیمار به همراه داشته باشد؛ ما از دستور رئیس‌جمهور برای تأمین سریع دارو برای بیماران بسیار خشنود بودیم، اما به شدت از نحوه اجرای این دستور انتقاد داشته و نگران بیماران هستیم».
مدیرعامل انجمن حمایت از بیماران «اس‌ام‌ای» تأکید می‌کند که در صورت ادامه‌دارشدن شرایط فعلی و عدم تزریق دارو، همراه با بیماران و خانواده‌هایشان، تجمع دوباره‌ای مقابل وزارت بهداشت خواهند داشت تا پیگیر این مسئله شوند؛ «از مسئولان وزارت بهداشت می‌خواهیم تا در کنار مسائل حاشیه‌ای و مهم دیگر، به فکر بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای و خانواده‌هایشان باشند چراکه هر کدام از خانواده‌ها شاهد آب‌شدن و رنج مداوم فرزندان بیمار خود هستند».
اعظمیان به آمار مربوط به تعداد بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای در ایران اشاره می‌کند؛ «بعد از وعده‌های مربوط به احتمال تزریق دارو، نام حدود ۶۷۰ بیمار مبتلا به اس‌ام‌ای در انجمن ثبت شد. اما با توجه به اینکه اطلاع‌رسانی‌های عمومی به‌خصوص صداوسیما در مورد این بیماری و علائم آن بسیار محدود است، احتمال وجود بیماران دیگری وجود دارد که یا متوجه وجود بیماری نشده و یا تشخیص قطعی از پزشک دریافت نکرده باشند. اما احتمال ما این است که تعداد بیماران تا اندازه‌ای از این آمار به ثبت رسیده فراتر باشد».
وی می‌افزاید: «در نامه‌ای به وزیر بهداشت اعلام نگرانی کرده و هشدار دادیم که چنانچه به مسائل پیشگیرانه توجه نشود، سالانه بین ۱۵۰ تا ۲۰۰ بیمار جدید در کشور متولد خواهد شد؛ نگهداری از این بیماران بسیار سخت بوده و هزینه‌های درمانی سرسام‌آوری دارند. همچنین با انجام یک پروژه علمی دقیق که در اختیار وزارتخانه قرار داده شد، اعلام کردیم که با اختصاص یک‌سوم از هزینه‌های درمان و نگهداری کل بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای در کشور و صرف آن برای اقدامات پیشگیرانه می‌توانیم از تعداد بیماران متولدشده بکاهیم و دیگر بهانه‌ای برای درمان این بیماران نداشته باشیم».
مدیرعامل انجمن حمایت از بیماران «اس‌ام‌ای» با اعلام اینکه دارو حدود یک ماه است که در سازمان غذا و دارو بدون تعیین تکلیف موجود شده، از علت تأخیر در تزریق دارو می‌گوید: «زمانی که دستور تأمین فوری دارو برای بیماران داده شد، «عین‌اللهی» وزیر بهداشت درخواست داشتند که در کنار تأمین دارو، مطالعه‌ای نیز بر روی میزان اثربخشی درمانی آن صورت بگیرد این در حالی است که در سال ۲۰۲۰ سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مصرف دارو را برای بیماران «اس‌ام‌ای» تأیید و تمام کشور‌های اروپایی و آسیایی از این دارو استفاده می‌کنند و نتیجه مثبت گرفته‌اند همچنین این دارو در سال ۲۰۲۱ نیز به تأیید آژانس دارویی اروپا (EMA) رسیده است؛ میزان اثربخشی دارو‌ها از منظر علمی و تجربی به تأیید رسیده است.
ما به این خواسته وزیر بهداشت احترام گذاشتیم، اما متأسفانه همین مسئله باعث شده تا برخی مراکز علمی یا بانفوذ در بدنه وزارت بهداشت با نیت سهم‌خواهی به جای کمک به تأمین سریع‌تر دارو مباحث تحقیقاتی را مطرح کرده و بخواهند سهمی از آن داشته باشند. این مسائل توزیع دارو بر اساس دستور رئیس‌جمهور را تا به امروز متوقف کرده و خانواده‌های زیادی را چشم‌انتظار گذاشته است».
«اعظمیان» با اشاره به دارو‌های مورد نیاز ادامه می‌دهد: دارو‌های «اسپینرازا، ریسدیپلام» در کشور موجود شده و همکاری سازمان غذا و دارو به دنبال دستور رئیس‌جمهور خوب بوده است، اما این دستور فوری متأسفانه در معاونت‌های بدنه وزارت بهداشت به درستی عملیاتی و اجرا نشده است.
این دارو‌های خاص، دارو‌هایی برای درمان قطعی محسوب نمی‌شود، اما اثربخشی قطعی آن برای افزایش کیفیت زندگی بیماران اثبات شده است.
دارو کافی نیست بلکه بیماران مبتلا در کنار این دارو‌ها باید از خدمات توان‌بخشی حرفه‌ای، خدمات نورولوژی، کاردرمانی، تغذیه مناسب نیز برخوردار باشند تا دارو‌ها تأثیر بهتری داشته باشند. مصرف به‌موقع و فوری دارو برای افرادی که به تازگی درگیر بیماری اس‌ام‌ای شده و تشخیص قطعی گرفته‌اند بسیار حیاتی و مؤثر خواهد بود».
مدیرعامل انجمن حمایت از بیماران «اس‌ام‌ای» از عواقب تأخیر در مصرف دارو‌های مورد نیاز بیماران اس‌ام‌ای هشدار می‌دهد؛ «بچه‌ای که در بیمارستان بستری می‌شود و زیر دستگاه تنفسی می‌رود، باید یک سال به صورت مداوم دارو مصرف کند تا به شرایط فعلی برسد. زمان مصرف دارو برای بیماران بسیار حیاتی و مهم است و ما نمی‌دانیم که چرا با وجود گزارش‌های داده‌شده در این زمینه برای دارو تا این اندازه تعلل می‌شود. تعلل در مصرف دارو و نرسیدن آن باعث شده که طبق بررسی‌های صورت‌گرفته، حدود ۱۰۰ بیمار طی دو سال اخیر جانشان را از دست بدهند».
بر اساس این گزارش، بیماری اس‌ام‌ای یا آتروفی عضلانی یک بیماری عصبی- عضلانی و ژنتیکی پیش‌رونده و نادر است که باعث تحلیل شدید عضلانی می‌شود. مبتلایان به تیپ «یک» از این نوع بیماری اگر در سن خردسالی دارودرمانی نشوند، فوت شده و بچه‌های بزرگسال نیز هر روز ناتوان و ازکارافتاده‌تر می‌شوند. داروی این بیماران با نام «ریسدیپلام» تأییدیه‌های جهانی داشته و در حال حاضر در بیش از ۸۰ کشور دنیا مصرف می‌شود.
این بیماری شایع‌ترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان است که از هر ۱۱ هزار نوزاد فوت‌شده در دنیا، یک نفر به این بیماری مبتلاست. با مصرف خوراکی و روزانه داروی نامبرده، به تأمین و بالا نگاه‌داشتن سطح پروتئین (SMN) در سیستم اعصاب مرکزی و محیطی فرد بیمار کمک می‌شود و بر اساس مطالعات انجام‌گرفته مصرف آن موجب بهبود شرایط عضلانی و حرکتی بیماران خواهد شد».
لزوم اطلاع‌رسانی در مورد انجام غربالگری و آزمایشات مهم و به‌موقع، هزینه سنگین انجام آزمایشات ژنتیکی، کاستی در اطلاع‌رسانی پیرامون این بیماری، نبود برنامه دقیق برای پیشگیری از تولد نوزادان مبتلا به بیماری اس‌ام‌ای، نبود آمار دقیق مبتلایان، همچنین هزینه‌های بالای خدمات کاردرمانی، توان‌بخشی، روان‌شناسی، گران‌بودن ویلچر، لیفتر و بالابر، مشکلات مروبط به رفت و آمد، ادامه تحصیل و جابه‌جایی بیماران از جمله مشکلات جدی دیگری است که خانواده‌ها و بیماران اس‌ام‌ای با آن دست و پنجه نرم می‌کنند.
